2月27日，江北新區(qū)南京生物醫(yī)藥谷園區(qū)專注于體內(nèi)基因編輯療法開發(fā)的生物技術(shù)公司堯唐生物宣布，由堯唐生物作為合作單位、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院發(fā)起的“YOLT-101治療家族性高膽固醇血癥（FH）的臨床探索研究(NCT06458010)”取得了重大進(jìn)展。研究數(shù)據(jù)表明，堯唐生物自主研發(fā)的創(chuàng)新體內(nèi)堿基編輯藥物YOLT-101僅需單次給藥，即可安全、高效地降低FH患者血漿低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。在降血脂藥物研發(fā)領(lǐng)域的激烈競爭中， YOLT-101作為最新一代的基因編輯類藥物，讓降血脂藥從每日口服的小分子藥物、數(shù)月注射一次的小核酸藥物，直接進(jìn)入到了“只需一次給藥，終生降血脂”時代。

YOLT-101是堯唐生物自主研發(fā)的新一代體內(nèi)堿基編輯藥物，其創(chuàng)新性的采用了堯唐自主專利的腺嘌呤堿基編輯器（YolBE）和新型脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送載體。與傳統(tǒng)CRISPR/Cas9技術(shù)依賴DNA雙鏈斷裂不同，YolBE可在不導(dǎo)致DNA雙鏈斷裂的前提下實現(xiàn)單堿基精準(zhǔn)編輯，大幅降低染色體異常和脫靶風(fēng)險，大量臨床前研究顯示其具有極佳的基因組編輯安全性。將基因編輯器應(yīng)用于FH這樣的常見病治療時，監(jiān)管機(jī)構(gòu)、患者和醫(yī)生對編輯器的安全性要求會更高。因此，YolBE堿基編輯器的這一安全性優(yōu)勢，使得其相對于傳統(tǒng)的Cas9編輯器，更適合心血管疾病等患者基數(shù)大的常見病的治療。